Una nuova opzione terapeutica per bambini e adolescenti con narcolessia

E’ appena stato pubblicato uno studio sul trattamento della narcolessia pediatrica on-line sul numero di aprile 2023 di Lancet Neurology

SAFETY AND EFFICACY OF PITOLISANT IN CHILDREN AGED 6 YEARS OR OLDER WITH NARCOLEPSY WITH OR WITHOUT CATAPLEXY: A DOUBLE BLIND, RANDOMISED, PLACEBO-CONTROLLED TRIAL. YVES DAUVILLIERS, ET AL. www.thelancet.com/neurology).

Si tratta di un trial clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, che ha confrontato l’efficacia del pitolisant con quella del placebo nella terapia dei sintomi della narcolessia in bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e meno di 18 anni.

La narcolessia è una malattia che insorge spesso in età pediatrica, anche se la diagnosi può essere formulata dopo molti anni perché l’invio dei pazienti ai centri specializzati nella diagnosi a volte non è tempestiva.

Il Centro per lo Studio e la Cura dei Disturbi del Sonno dell’IRCCS – Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna (ISNB), con una delle più ampie casistiche di narcolessia pediatrica nel mondo,ha fornito un rilevante contributo alla realizzazione di dello studio: Giuseppe Plazzi ha coordinato questo importane studio internazionale che coinvolge Italia, Francia, Olanda, Finlandia e Russia.

Lo studio clinico pubblicato su Lancet Neurology, preceduto da uno studio di farmacocinetica, ha arruolato 110 minori di età superiore ai 6 anni con narcolessia di tipo 1 o di tipo 2. La durata della terapia sperimentale è stata di 8 settimane.

Il pitolisant è già utilizzato da tempo nella cura di questa malattia nell’adulto, nella quale ha dimostrato di essere efficace su più sintomi e ben tollerato.

Per la valutazione dell’efficacia nei bambini e negli adolescenti lo studio ha previsto scale specifiche per queste fasce di età, come la Scala della Narcolessia di Ullanlinna, oltre alle variabili consuete, la frequenza settimanale degli episodi di cataplessia e strumenti oggettivi come il test di mantenimento della vigilanza (MWT) .

Dei 110 pazienti randomizzati, 72 sono stati trattati con pitolisant e 38 hanno ricevuto il placebo; i risultati hanno indicato che sia l’eccessiva sonnolenza diurna che la frequenza della cataplessia sono migliorate in maniera statisticamente significativa nel gruppo che ha ricevuto il farmaco attivo, rispetto a quello del placebo. Anche il giudizio sull’effetto della terapia espresso dai medici e dagli stessi pazienti ha confermato l’efficacia significativamente maggiore del pitolisant, rispetto al placebo. Per quanto riguarda la tollerabilità, non si sono osservate differenze nella frequenza di effetti indesiderati tra i due gruppi di trattamento, gli eventi avversi sono stati quasi sempre lievi, cefalea e insonnia, come negli adulti. Nelle conclusioni, gli autori dello studio hanno evidenziato come i risultati confermino il buon bilancio beneficio/rischio del pitolisant nei pazienti pediatrici con narcolessia.

Anche sulla base dei dati raccolti in questa ricerca, il Committee for Medicinal Products for Human Use dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo sull’impiego di pitolisant nella cura dei sintomi della narcolessia pediatrica, aggiungendo una preziosa opzione terapeutica per bambini e adolescenti affetti da una malattia che li penalizza profondamente nella loro vita quotidiana e nell’apprendimento scolastico.

Giuseppe Plazzi, Past President AIMS

Riferimento bibliografico:

Dauvilliers, Y., Lecendreux, M., Lammers, G. J., Franco, P., Poluektov, M., Caussé, C., … & Plazzi, G. (2023). Safety and efficacy of pitolisant in children aged 6 years or older with narcolepsy with or without cataplexy: a double-blind, randomised, placebo-controlled trial. The Lancet Neurology, 22(4), 303-311.